دراسة حديثة تعطي الأمل لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي (الأنيميا المنجلية) دون الحاجة لزراعة الخلايا الجذعية ونخاع العظم او العلاج الجيني.
ملخص الدراسة في التغريدات التالية:
…
ملخص الدراسة في التغريدات التالية:
…
مرض فقر الدم المنجلي هو مجموعة من اضطرابات خلايا الدم الحمراء الوراثية، يصاب به الطفل منذ الولادة، ويؤثر على الهيموجلوبين (البروتين الذي ينقل الأكسجين عبر الجسم) خلايا الدم الحمراء يكون الهيموجلوبين بداخلها غير طبيعي؛ مما يجعلها تتشكل على شكل هلال أو "منجل"، ولا تنحني هذه الخلايا
أو تتحرك بسهولة فتتكسر وتَعْلَق داخل الأوعية الدموية؛ فتمنع تدفق الدم إلى باقي أجزاء الجسم مما يسبب أعراض مختلفة بعضها تكون حادة وخطيرة وتهدد حياة المريض. في السابق كانت زراعة الخلايا الجذعية ونقل الدم هي الخيار العلاجي الوحيد لبعض المرضى وفي اكثر الحالات تستخدم أدوية مختلفة …
للتحكم بأعراض المرض. في ديسمبر الماضي، أجازت هيئة الدواء والغذاء الأميركية نوعين من العلاج الجيني لمعالجة المرض هما كاسقيفي و ليفجينيا. كاسقيفي هو علاج يعتمد على معالجة المرض بطريقة غير مباشرة باستخدام أدوات التعديل الوراثي كريسبر لتثبيط الجين المنتج للهيموجلوبين غير الطبيعي…
بينما ليفجينيا يعتمد على تصحيح المرض من خلال التعديل الوراثي للخلايا الجذعية الدموية باستخدام حامل فيروسي يحمل الجين الصحيح والذي بدوره ينتج الهيموجلوبين السليم بعد تكاثر وزراعة هذه الخلايا في جسم المريض وتطورها إلى خلايا حمراء سليمة. هذه العلاجات الجينية مكلفة للغاية وتتعدى ..
تكلفة العلاج الواحد اكثر من مليونين دولار أمريكي وهي عقبة لعلاج الكثير من المرضى.. الدراسة الحديثة المنشورة في مجلة ساينس كشفت عن اكتشاف مركب صغير يسمى dWIZ-2 يمكنه ان يقوم بتصحيح المرض بشكل غير مباشر مثل علاج كاسقيفي ولكن دون الحاجة للتعديل الوراثي للخلايا. هذا المركب اكتشف بعد
فحص اكثر من ٣٠٠٠ مركب واكتشاف ان هذا المركب يقوم بتصحيح معدلات الهيموجلوبين الطبيعي في فئران وقرود التجارب الحاملة للمرض. إذا نجح هذا الدواء في التجارب السريرية، فإن الدواء عن طريق الفم لمرض الخلايا المنجلية من شأنه أن يجعل العلاج في متناول المرضى إلى حد كبير…
يولد أكثر من نصف مليون طفل مصابين بمرض فقر الدم المنجلي كل عام، وتتفاقم المشكلة بشكل خاص في المناطق الفقيرة من العالم، حيث ستظل العلاجات الجينية باهظة التكاليف لسنوات عديدة قادمة. هنا الدراسة للمزيد من التفاصيل
جاري تحميل الاقتراحات...