🧵 كانت تسعينيات القرن الماضي فترة حاسمة لتطوير العلاج الجيني. شهدت هذه الفترة معالم رئيسية وتجارب سريرية أثبتت أن العلاج الجيني يمكن أن يعالج بفعالية الاضطرابات الجينية.
١/
#العلاج_الجيني
١/
#العلاج_الجيني
في عام 1990، تم إعطاء أول علاج جيني لفتاتين مصابتين بنقص المناعة الشديد المركب (SCID)، وهو اضطراب مناعي مهدد للحياة. تم تعديل خلاياهما الدموية بجين وظيفي وإعادة إدخالها، مما حسن حالتهما.
٢/
٢/
في عام 1992، أصبحت أشانثي ديسيلفا البالغة من العمر 4 سنوات أول شخص تم علاجه بنجاح بالعلاج الجيني لـ SCID الخاص بها باستخدام ناقل فيروسي لادخال الجين الصحيح.
٣/
٣/
ومع ذلك، في عام 1999 توفي جيسي جيلسينجر بشكل مأساوي أثناء تجربة للعلاج الجيني بسبب رد فعل مناعي حاد للناقل الفيروسي المستخدم. أدى هذا الانتكاس إلى قضايا وتحقيقات ولوائح أكثر صرامة على تجارب العلاج الجيني.
٤/
٤/
على الرغم من التحديات، شهدت تسعينيات القرن الماضي ابتكارات رئيسية في تطوير الناقلات الفيروسية مثل فيروسات retroviruses وفيروسات adeno-associated viruses لتسليم الجينات العلاجية بفعالية إلى الخلايا المستهدفة.
٥/
٥/
والخلاصة أنه تم تأسيس العلاجات الجينية في هذا العصر، والتي لا تزال تبشر بالوعد الكبير في علاج الاضطرابات الجينية من جذورها. إن الاستفادة من الدروس الماضية أمر بالغ الأهمية لتقدم العلاج الجيني بمسؤولية وأخلاقية.
٦/٦
forbes.com
٦/٦
forbes.com
جاري تحميل الاقتراحات...