د.نبيل بن إبراهيم مكيNabil Al Macki
د.نبيل بن إبراهيم مكيNabil Al Macki

@macki_nabil

9 تغريدة 2 قراءة Mar 30, 2024
تم إكتشاف العلاج الجيني ل ٣ أمراض مختلفه مرتبطه بالجهاز العصبي للاطفال وتعتبر أغلى ٣ أدويه على نطاق العالم .بعضها ( ٢ أدويه)تمت الموافقه عليها من قبل هيئة الدواء والغذاء الامريكيه في الاشهر الماضيه
يتبع
١- Lenmeldy لعلاج مرض (حثل المادة البيضاء )-MLD -عباره عن جرعه واحده القيمه = 4.5 مليون دولار = 1.8 مليون ريال عماني .حاز على إجازة هيئةً الدواء والغذاء الأمريكي بتاريخ شهر مارس ٢٠٢٤
٢- Elevidys لعلاج مرض الحثل العضلي من نوع دوشين -DMD- . جرعه واحده . القيمه =3.2 مليون دولار = 1.2 مليون ريال عماني .حاز على إجازة هيئة الدواء والغذاء الامريكيه شهر يونيو ٢٠٢٣ .عدد المرضى الذين تم البدء في علاجهم أقل من ٥ مرضى في دول الخليج
٣- Zolgensma لعلاج الضمور العضلي الشوكي -SMA- جرعه واحده . القيمه =2.3 مليون دولار =890 الف ريال عماني .حاز على إجازة هيئةالدواء والغذاء الامريكيه سنة ٢٠١٩
الإيجابيات :
١ - فتح الباب وبادرة أمل لعلاج هذه الامراض النادره والتي كانت لعهد قريب لا علاج لها
٢- التقليل من الاعراض وإيقاف تدهور الحالات مما يحسن الحاله العامه للاطفال المصابين
السلبيات :
١-لا يشفي من المرض الاصلي وإنما يقلل من الأعراض او يقف تدهورها
٢- عدم وجود دراسات طويلة المدى توضح ديمومية مفعول مثل هذي العلاجات أو الآثار الجانبيه لها
٣- عدم وجود ضمانات من الشركات المنتجه بفاعلية هذه الادويه عند استخدامها
السلبيات :
٤- التأثيرات الجانبيه طويلة المدى مثل التحولات السرطانيه تضل هاجسا
٥- الأسعار الخياليه المبالغ فيها والتي تظل عائقا لتوفير هذا العلاج للاطفال في دول العالم قاطبه
وفي حقيقة الأمر هذه الأمراض رغم ندرتها عالميا ألا إن اعداد المرضى المصابين خاصة في دول الخليج تكون نسبة الاصابه عاليه فقد يبلغ عدد المرضى كمثال لمرض الضمور العضلي الشوكي مابين ١٥-٢٠ حاله جديده سنويا في السلطنه
تطورات هائله تشهدها طرق علاج كثير من الأمراض الجينيه والتي تفتح بادرة أمل للمرضى .. لكن ستظل أسعار هذه الأدوية من أهم العوائق لتوفيرها وكذلك للسلبيات التي شرحتها مسبقا
وستشكل هذه الادويه تحديا كبيرا للانظمه الصحيه في دول العالم عامة .

جاري تحميل الاقتراحات...