ماهي علاجات مرض #التصلب_الجانبي_الضموري ALS؟
سأتحدث هنا عن الطرق العلاجية لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS بكل أنواعها
أرجو نشر هذا المقال في أوسع نطاق في محيط المهتمين بالمرض لشموله على أغلب التحديثات العلاجية المهمة لمرض التصلب الضموري الجانبي
سأتحدث هنا عن الطرق العلاجية لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS سواء:
1- العلاجات القائمة التي يمكن أن تؤخر فقط تطور مرض ALS وعلاجات تخفف الأعراض
2- العلاجات الواعدة طور البحث والتي قد يرى بعضها النور قريبا
3- الآفاق العلاجية المستقبلية في الأبحاث العلمية
4- العلاجات التلطيفية
لا يوجد علاج يستهدف حاليا الوصول إلى الشفاء الكامل من مرض #التصلب_الجانبي_الضموري ALS
ومع ذلك فالأمل قائم وتسارع الأبحاث العلمية كبير
فتابع القراءة
د اسماعيل البابللي
استشاري المخ والأعصاب
@ismailbabell
babelli.me
- #التصلب_الجانبي_الضموري
- #ALS
- #أبحاث_ALS
- #علاجات_ALS
- #علاجات_التصلب_الجانبي_الضموري
- #علاجات_محتملة
- #علاجات_تلطيفية
- #أمل_في_مكافحة_ALS
- #تحديثات_علاجية
- #نشر_الوعي
- #مستقبل_العلاج
- #تطور_العلوم
سأتحدث هنا عن الطرق العلاجية لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS بكل أنواعها
أرجو نشر هذا المقال في أوسع نطاق في محيط المهتمين بالمرض لشموله على أغلب التحديثات العلاجية المهمة لمرض التصلب الضموري الجانبي
سأتحدث هنا عن الطرق العلاجية لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS سواء:
1- العلاجات القائمة التي يمكن أن تؤخر فقط تطور مرض ALS وعلاجات تخفف الأعراض
2- العلاجات الواعدة طور البحث والتي قد يرى بعضها النور قريبا
3- الآفاق العلاجية المستقبلية في الأبحاث العلمية
4- العلاجات التلطيفية
لا يوجد علاج يستهدف حاليا الوصول إلى الشفاء الكامل من مرض #التصلب_الجانبي_الضموري ALS
ومع ذلك فالأمل قائم وتسارع الأبحاث العلمية كبير
فتابع القراءة
د اسماعيل البابللي
استشاري المخ والأعصاب
@ismailbabell
babelli.me
- #التصلب_الجانبي_الضموري
- #ALS
- #أبحاث_ALS
- #علاجات_ALS
- #علاجات_التصلب_الجانبي_الضموري
- #علاجات_محتملة
- #علاجات_تلطيفية
- #أمل_في_مكافحة_ALS
- #تحديثات_علاجية
- #نشر_الوعي
- #مستقبل_العلاج
- #تطور_العلوم
القسم الأول:
العلاجات الدوائية القياسية الحالية لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) يمكن تقسيمها إلى قسمين: علاجات لتعديل سير المرض وعلاجات للأعراض.
I. علاجات لتعديل سير المرض
هذه العلاجات تهدف إلى تأخير تقدم المرض وتحسين الوظيفة العصبية والعضلية:
1. ريلوزول (Riluzole): يعمل هذا الدواء على تثبيط إفراز الجلوتامات، وهو أحد الناقلات العصبية المتورطة في تلف الخلايا العصبية. الجرعة الموصى بها هي 50 ملغم مرتين يوميًا، وتشمل الأعراض الجانبية الشائعة التعب والدوار والغثيان. ويجب متابعة وظائف الكبد بشكل دوري.
2. إيدارافون (Edaravone): يعمل هذا الدواء كمضاد للأكسدة ويقلل من التلف الناجم عن الجذور الحرة في الخلايا العصبية. يتم إعطاؤه عن طريق الوريد لمدة 14 يومًا ثم يتم إعطاؤه لمدة 10 أيام في الشهر التالي. تشمل الآثار الجانبية الشائعة الصداع والتهاب الجلد والتعب. كثير من الأطباء لم يتحمسوا كثيرا لهذا العلاج رغم الموافقة عليه من قبل هيئات الغذاء والدواء العالمية.
3. فينيل الصوديوم-تورسوديول (Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol): هذا العلاج المشترك المكون من علاجين يعمل على حماية الخلايا العصبية وتحسين وظائف الميتوكوندريا. تمت دراسة فعاليته في التجارب السريرية وقد يكون له مهم دور في تعديل سير المرض وتمت التوصية عليه حديثا في فبراير 2023 والتوصية عليه قوية وأنا أوصي به بشدة.
II. علاجات الأعراض
هذه العلاجات تهدف إلى التخفيف من الأعراض وتحسين جودة الحياة لمرضى ALS:
1. باكلوفين وغيره من مضادات الشد والتشنج العضلي: تستخدم هذه الأدوية للتحكم في التشنج العضلي وتحسين الراحة والقدرة على الحركة. تشمل الأعراض الجانبية الشائعة النعاس والضعف العضلي والدوخة.
2. مسكنات الألم: يمكن استخدام مسكنات الألم (مثل الباراسيتامول، الإيبوبروفين والأدوية الأفيونية) للمساعدة في التحكم في الألم وتحسين جودة الحياة.
3. مكملات مثل كو كيو 10 وفيتامين هـ: قد يتم استخدام مكملات الكو إنزيم كيو 10 وفيتامين هـ لدعم الطاقة الخلوية والحماية من التلف الأكسدة. لا تزال الأدلة حول فعاليتها محدودة ويجب استشارة الطبيب قبل تناول هذه المكملات.
العلاجات الدوائية القياسية الحالية لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) يمكن تقسيمها إلى قسمين: علاجات لتعديل سير المرض وعلاجات للأعراض.
I. علاجات لتعديل سير المرض
هذه العلاجات تهدف إلى تأخير تقدم المرض وتحسين الوظيفة العصبية والعضلية:
1. ريلوزول (Riluzole): يعمل هذا الدواء على تثبيط إفراز الجلوتامات، وهو أحد الناقلات العصبية المتورطة في تلف الخلايا العصبية. الجرعة الموصى بها هي 50 ملغم مرتين يوميًا، وتشمل الأعراض الجانبية الشائعة التعب والدوار والغثيان. ويجب متابعة وظائف الكبد بشكل دوري.
2. إيدارافون (Edaravone): يعمل هذا الدواء كمضاد للأكسدة ويقلل من التلف الناجم عن الجذور الحرة في الخلايا العصبية. يتم إعطاؤه عن طريق الوريد لمدة 14 يومًا ثم يتم إعطاؤه لمدة 10 أيام في الشهر التالي. تشمل الآثار الجانبية الشائعة الصداع والتهاب الجلد والتعب. كثير من الأطباء لم يتحمسوا كثيرا لهذا العلاج رغم الموافقة عليه من قبل هيئات الغذاء والدواء العالمية.
3. فينيل الصوديوم-تورسوديول (Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol): هذا العلاج المشترك المكون من علاجين يعمل على حماية الخلايا العصبية وتحسين وظائف الميتوكوندريا. تمت دراسة فعاليته في التجارب السريرية وقد يكون له مهم دور في تعديل سير المرض وتمت التوصية عليه حديثا في فبراير 2023 والتوصية عليه قوية وأنا أوصي به بشدة.
II. علاجات الأعراض
هذه العلاجات تهدف إلى التخفيف من الأعراض وتحسين جودة الحياة لمرضى ALS:
1. باكلوفين وغيره من مضادات الشد والتشنج العضلي: تستخدم هذه الأدوية للتحكم في التشنج العضلي وتحسين الراحة والقدرة على الحركة. تشمل الأعراض الجانبية الشائعة النعاس والضعف العضلي والدوخة.
2. مسكنات الألم: يمكن استخدام مسكنات الألم (مثل الباراسيتامول، الإيبوبروفين والأدوية الأفيونية) للمساعدة في التحكم في الألم وتحسين جودة الحياة.
3. مكملات مثل كو كيو 10 وفيتامين هـ: قد يتم استخدام مكملات الكو إنزيم كيو 10 وفيتامين هـ لدعم الطاقة الخلوية والحماية من التلف الأكسدة. لا تزال الأدلة حول فعاليتها محدودة ويجب استشارة الطبيب قبل تناول هذه المكملات.
3
بالإضافة إلى العلاجات المذكورة سابقاً، هناك العديد من العلاجات الأخرى التي تهدف لتخفيف الأعراض وتحسين جودة الحياة لمرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS). بعض هذه العلاجات تشمل:
1. مضادات الاكتئاب: قد يعاني بعض مرضى ALS من الاكتئاب بسبب التأثير النفسي للمرض. يمكن استخدام مضادات الاكتئاب مثل الفلوكستين والسيرترالين للمساعدة في تحسين المزاج والتعامل مع الضغوط النفسية.
2. المهدئات: قد يعاني بعض مرضى ALS من القلق والتوتر العصبي. يمكن استخدام مهدئات مثل الديازيبام واللورازيبام للمساعدة في التحكم في القلق وتحسين النوم. مع الحذر من تأثيرها السلبي المحتمل على التنفس.
3. موسعات الشعب الهوائية : قد يواجه بعض مرضى ALS صعوبة في التنفس بسبب تأثير المرض على العضلات المسؤولة عن التنفس. يمكن استخدام موسعات الشعب الهوائية مثل السالبوتامول و الإيبوتروبيوم لتحسين وظائف الجهاز التنفسي. والجمع بينهما عادة أفضل.
4. أدوية للتحكم في المشاكل الهضمية: يمكن أن يسبب ALS تغييرات في وظائف العضلات الملساء في الجهاز الهضمي، مما يؤدي إلى الإمساك وضعف البطانة المعوية. يمكن استخدام ملينات مثل الماكروغول ومضادات الإسهال مثل اللوبيراميد للمساعدة في تنظيم الجهاز الهضمي وذلك بحسب الحالة.
5. مكملات غذائية: قد يعاني بعض مرضى ALS من فقدان الشهية أو صعوبة في البلع، مما يجعل تناول الطعام تحدياً. يمكن استخدام مكملات غذائية عالية السعرات الحرارية والبروتينات للمساعدة في تلبية احتياجات الجسم الغذائية والحفاظ على وزن صحي.
6. العلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي: يمكن للعلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي أن يساعد في تحسين القوة العضلية والمرونة والتوازن، وتعليم المريض تقنيات لتحقيق استقلالية أكبر في الحياة اليومية.
7. العلاج النفسي الاجتماعي: يمكن للعلاج النفسي والاجتماعي أن يساعد المريض وعائلته في التعامل مع التحديات العاطفية والاجتماعية المرتبطة بمرض ALS. قد يكون الدعم النفسي وتقديم استراتيجيات للتكيف مع تغيرات الحياة مفيداً للغاية.
8. العلاج بالتنويم المغناطيسي المتكرر (rTMS): العلاج بالتنويم المغناطيسي المتكرر هو علاج غير جراحي يستخدم المغناطيس لتحفيز المناطق العميقة في الدماغ. قد يكون هذا العلاج مفيداً لبعض مرضى ALS في تحسين الوظائف العصبية وتخفيف بعض الأعراض.
9. العلاج بالإبر: قد يكون العلاج بالإبر (الوخز بالإبر) مفيداً في تخفيف الألم والتوتر العضلي لدى بعض مرضى ALS. يتم إدخال إبر رفيعة جداً في نقاط معينة على الجلد للمساعدة في تحرير الطاقة المحتجزة وتخفيف التوتر.
10. العلاج بالتدليك: يمكن أن يساعد التدليك في تحسين الدورة الدموية وتخفيف التوتر العضلي والألم المرتبط بـ ALS. قد يكون التدليك مفيداً أيضاً في تحسين النوم وزيادة الراحة والاسترخاء.
بالإضافة إلى العلاجات المذكورة سابقاً، هناك العديد من العلاجات الأخرى التي تهدف لتخفيف الأعراض وتحسين جودة الحياة لمرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS). بعض هذه العلاجات تشمل:
1. مضادات الاكتئاب: قد يعاني بعض مرضى ALS من الاكتئاب بسبب التأثير النفسي للمرض. يمكن استخدام مضادات الاكتئاب مثل الفلوكستين والسيرترالين للمساعدة في تحسين المزاج والتعامل مع الضغوط النفسية.
2. المهدئات: قد يعاني بعض مرضى ALS من القلق والتوتر العصبي. يمكن استخدام مهدئات مثل الديازيبام واللورازيبام للمساعدة في التحكم في القلق وتحسين النوم. مع الحذر من تأثيرها السلبي المحتمل على التنفس.
3. موسعات الشعب الهوائية : قد يواجه بعض مرضى ALS صعوبة في التنفس بسبب تأثير المرض على العضلات المسؤولة عن التنفس. يمكن استخدام موسعات الشعب الهوائية مثل السالبوتامول و الإيبوتروبيوم لتحسين وظائف الجهاز التنفسي. والجمع بينهما عادة أفضل.
4. أدوية للتحكم في المشاكل الهضمية: يمكن أن يسبب ALS تغييرات في وظائف العضلات الملساء في الجهاز الهضمي، مما يؤدي إلى الإمساك وضعف البطانة المعوية. يمكن استخدام ملينات مثل الماكروغول ومضادات الإسهال مثل اللوبيراميد للمساعدة في تنظيم الجهاز الهضمي وذلك بحسب الحالة.
5. مكملات غذائية: قد يعاني بعض مرضى ALS من فقدان الشهية أو صعوبة في البلع، مما يجعل تناول الطعام تحدياً. يمكن استخدام مكملات غذائية عالية السعرات الحرارية والبروتينات للمساعدة في تلبية احتياجات الجسم الغذائية والحفاظ على وزن صحي.
6. العلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي: يمكن للعلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي أن يساعد في تحسين القوة العضلية والمرونة والتوازن، وتعليم المريض تقنيات لتحقيق استقلالية أكبر في الحياة اليومية.
7. العلاج النفسي الاجتماعي: يمكن للعلاج النفسي والاجتماعي أن يساعد المريض وعائلته في التعامل مع التحديات العاطفية والاجتماعية المرتبطة بمرض ALS. قد يكون الدعم النفسي وتقديم استراتيجيات للتكيف مع تغيرات الحياة مفيداً للغاية.
8. العلاج بالتنويم المغناطيسي المتكرر (rTMS): العلاج بالتنويم المغناطيسي المتكرر هو علاج غير جراحي يستخدم المغناطيس لتحفيز المناطق العميقة في الدماغ. قد يكون هذا العلاج مفيداً لبعض مرضى ALS في تحسين الوظائف العصبية وتخفيف بعض الأعراض.
9. العلاج بالإبر: قد يكون العلاج بالإبر (الوخز بالإبر) مفيداً في تخفيف الألم والتوتر العضلي لدى بعض مرضى ALS. يتم إدخال إبر رفيعة جداً في نقاط معينة على الجلد للمساعدة في تحرير الطاقة المحتجزة وتخفيف التوتر.
10. العلاج بالتدليك: يمكن أن يساعد التدليك في تحسين الدورة الدموية وتخفيف التوتر العضلي والألم المرتبط بـ ALS. قد يكون التدليك مفيداً أيضاً في تحسين النوم وزيادة الراحة والاسترخاء.
القسم الثاني:
العلاجات التجريبية الجديدة قيد البحث والتطوير. فيما يلي نظرة عامة على بعض هذه العلاجات:
أ. علاجات دوائية:
1. ماسيتينيب masitinib : هو مثبط للتيروزين كيناز يهدف إلى علاج التهاب الأعصاب المركزية المرتبط بمرض ALS. يجري حالياً تقييم فعاليته في التجارب السريرية. وهذا علاج واعد جدا تجري الأبحاث عليه شركة ab-science الفرنسية وأنصح بمن يستطيع تلقيه ضمن التجربة العلمية في المرحلة الثالثة أو خارجها أن لا يتردد ويمكنه التواصل بالشركة أو بالوكيل الطبي له في مصر للتنسيق في ذلك
2. أوليسوكسايم Olesoxime : هو دواء يحفز على تصنيع البروتين الذي يحمي الخلايا العصبية من التلف. تم إجراء تجارب سريرية على هذا الدواء وأظهرت نتائج إيجابية جزئية.
3. نوراون NurOwn: يستخدم هذا العلاج الخلايا الجذعية لصنع الخلايا العصبية المحفزة على التعدد الإفراطي لعلاج مرضى ALS. يتم حقن هذه الخلايا مباشرة في النخاع الشوكي للمريض.
4. سيوات إس إم CuATSM: جزيء صغير مصمم لنقل النحاس إلى الخلايا وقد يحمي العصبونات الحركية من التلف.
5. أريموكلومول Arimoclomol: مُكبر لبروتين الصدمة الحرارية الذي قد يساعد في تقليل تكتل البروتينات وتحسين استجابات الخلايا للضغوط في مرض التصلب الجانبي الضموري ALS.
6. ريلديسمتيف Reldesemtiv (CK-2127107): منشط تروبونين العضلات الهيكلية السريعة المختار يهدف إلى تحسين وظيفة العضلات وتقليل إرهاق العضلات.
7. سيمفاستاتين Simvastatin: دواء لخفض الكوليسترول يتم دراسته لتأثيراته العصبية الواقية المحتملة والمضادة للالتهابات في مرضى التصلب الجانبي الضموري ALS.
8. تيراسيمتيف Tirasemtiv: منشط تروبونين العضلات الهيكلية السريعة يمكن أن يحسن قوة العضلات وأدائها. يجرى تجربته في المرحلة 3 لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري ALS بالاقتران مع الريلوزول.
10. أوناليسبيب Onalespib: مثبط بروتين الصدمة الحرارية. يخضع للتجارب المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS لتقييم السلامة والفعالية.
11. AT1501: مثبط استراز الأستيل كولين. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 2 للسلامة في مرض التصلب الجانبي الضموري ALS.
12. NP001: عامل مضاد للالتهابات يستهدف مسار NF-kB. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS ومرض هنتينغتون.
13. CNM-Au8: مركب نانوكرستالات الذهب-nanocrystalline gold compound. يخضع للتجارب المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS لتقييم السلامة والقدرة على التحمل والمؤشرات البيوكيميائية.
14. MN-166/إيبوديلاست MN-166/ibudilast: عامل مضاد للالتهابات وواقي عصبي. يخضع للتجارب السريرية المراحل 1 و 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS والتصلب المتعدد المتقدم.
15. ABVV-151: علاج بالأجسام المضادة يستهدف بروتين SOD1 المتغير خارج الخلية. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 1 لمرض التصلب الجانبي الضموري العائلي fALS مع طفرات SOD1.
16. بيموزيد (Pimozide): دواء مضاد للذهان يعمل على تثبيط إشارات STAT5. أظهرت نتائج مبشرة في التجربة السريرية المرحلة 2 لـ ALS ويخضع لتقييم متابعة.
17. إيبوديلاست (Ibudilast): منظم لخلايا الجليا ودواء مضاد للالتهابات. يجري دراسته في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS والتصلب المتعدد التقدمي (MS).
18. أناكينرا (Anakinra): مُعترض مستقبلات الإنترلوكين-1 يستخدم لعلاج التهاب المفاصل الروماتويدي. يجري استكشافه كعلاج مضاد للالتهابات في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
19. نيفلامابيمود (Neflamapimod): مثبط جزيء صغير يستهدف مسارات الالتهابات الكيناز p38 MAP. يخضع حاليا للتجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
20. فاتيكينون (Vatiquinone): مضاد أكسدة يستهدف ميتوكندريا. أظهر إمكانات في التجارب السريرية المرحلة 2 لمرض باركنسون ويجري استكشافه الآن في التجارب السريرية المرحلة 1/2 لـ ALS.
21. بي-آي-2620 (PI-2620): يعمل على تثبيط إنتاج SOD1 من خلال جزيء مكافحة الشيخوخة. يجري تقييمه في التجارب السريرية المرحلة 1 لمرضى ALS الذين لديهم طفرات SOD1.
22. آي تي-1501 (AT-1501): مثبط أستيل كولينستيراز يعزز الإشارات العصبية العضلية. يخضع حاليا للتجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
23. سيكلوسبورين A (Cyclosporine A): مثبط للمناعة معروف. يجري اختباره في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
24. جيلينيا (Gilenya): ويستخدم لعلاج التصلب المتعدد. يجري استكشافه كعلاج قد يبطئ تدهور الأعصاب في ALS في التجارب السريرية المرحلة 2.
25. ألبوتيرول (Albuterol): منبه بيتا-أدرينالي قد يساعد في عملية استقلاب الطاقة. يجري تقييمه في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
العلاجات التجريبية الجديدة قيد البحث والتطوير. فيما يلي نظرة عامة على بعض هذه العلاجات:
أ. علاجات دوائية:
1. ماسيتينيب masitinib : هو مثبط للتيروزين كيناز يهدف إلى علاج التهاب الأعصاب المركزية المرتبط بمرض ALS. يجري حالياً تقييم فعاليته في التجارب السريرية. وهذا علاج واعد جدا تجري الأبحاث عليه شركة ab-science الفرنسية وأنصح بمن يستطيع تلقيه ضمن التجربة العلمية في المرحلة الثالثة أو خارجها أن لا يتردد ويمكنه التواصل بالشركة أو بالوكيل الطبي له في مصر للتنسيق في ذلك
2. أوليسوكسايم Olesoxime : هو دواء يحفز على تصنيع البروتين الذي يحمي الخلايا العصبية من التلف. تم إجراء تجارب سريرية على هذا الدواء وأظهرت نتائج إيجابية جزئية.
3. نوراون NurOwn: يستخدم هذا العلاج الخلايا الجذعية لصنع الخلايا العصبية المحفزة على التعدد الإفراطي لعلاج مرضى ALS. يتم حقن هذه الخلايا مباشرة في النخاع الشوكي للمريض.
4. سيوات إس إم CuATSM: جزيء صغير مصمم لنقل النحاس إلى الخلايا وقد يحمي العصبونات الحركية من التلف.
5. أريموكلومول Arimoclomol: مُكبر لبروتين الصدمة الحرارية الذي قد يساعد في تقليل تكتل البروتينات وتحسين استجابات الخلايا للضغوط في مرض التصلب الجانبي الضموري ALS.
6. ريلديسمتيف Reldesemtiv (CK-2127107): منشط تروبونين العضلات الهيكلية السريعة المختار يهدف إلى تحسين وظيفة العضلات وتقليل إرهاق العضلات.
7. سيمفاستاتين Simvastatin: دواء لخفض الكوليسترول يتم دراسته لتأثيراته العصبية الواقية المحتملة والمضادة للالتهابات في مرضى التصلب الجانبي الضموري ALS.
8. تيراسيمتيف Tirasemtiv: منشط تروبونين العضلات الهيكلية السريعة يمكن أن يحسن قوة العضلات وأدائها. يجرى تجربته في المرحلة 3 لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري ALS بالاقتران مع الريلوزول.
10. أوناليسبيب Onalespib: مثبط بروتين الصدمة الحرارية. يخضع للتجارب المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS لتقييم السلامة والفعالية.
11. AT1501: مثبط استراز الأستيل كولين. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 2 للسلامة في مرض التصلب الجانبي الضموري ALS.
12. NP001: عامل مضاد للالتهابات يستهدف مسار NF-kB. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS ومرض هنتينغتون.
13. CNM-Au8: مركب نانوكرستالات الذهب-nanocrystalline gold compound. يخضع للتجارب المرحلة 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS لتقييم السلامة والقدرة على التحمل والمؤشرات البيوكيميائية.
14. MN-166/إيبوديلاست MN-166/ibudilast: عامل مضاد للالتهابات وواقي عصبي. يخضع للتجارب السريرية المراحل 1 و 2 لمرض التصلب الجانبي الضموري ALS والتصلب المتعدد المتقدم.
15. ABVV-151: علاج بالأجسام المضادة يستهدف بروتين SOD1 المتغير خارج الخلية. يخضع للتجارب السريرية المرحلة 1 لمرض التصلب الجانبي الضموري العائلي fALS مع طفرات SOD1.
16. بيموزيد (Pimozide): دواء مضاد للذهان يعمل على تثبيط إشارات STAT5. أظهرت نتائج مبشرة في التجربة السريرية المرحلة 2 لـ ALS ويخضع لتقييم متابعة.
17. إيبوديلاست (Ibudilast): منظم لخلايا الجليا ودواء مضاد للالتهابات. يجري دراسته في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS والتصلب المتعدد التقدمي (MS).
18. أناكينرا (Anakinra): مُعترض مستقبلات الإنترلوكين-1 يستخدم لعلاج التهاب المفاصل الروماتويدي. يجري استكشافه كعلاج مضاد للالتهابات في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
19. نيفلامابيمود (Neflamapimod): مثبط جزيء صغير يستهدف مسارات الالتهابات الكيناز p38 MAP. يخضع حاليا للتجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
20. فاتيكينون (Vatiquinone): مضاد أكسدة يستهدف ميتوكندريا. أظهر إمكانات في التجارب السريرية المرحلة 2 لمرض باركنسون ويجري استكشافه الآن في التجارب السريرية المرحلة 1/2 لـ ALS.
21. بي-آي-2620 (PI-2620): يعمل على تثبيط إنتاج SOD1 من خلال جزيء مكافحة الشيخوخة. يجري تقييمه في التجارب السريرية المرحلة 1 لمرضى ALS الذين لديهم طفرات SOD1.
22. آي تي-1501 (AT-1501): مثبط أستيل كولينستيراز يعزز الإشارات العصبية العضلية. يخضع حاليا للتجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
23. سيكلوسبورين A (Cyclosporine A): مثبط للمناعة معروف. يجري اختباره في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
24. جيلينيا (Gilenya): ويستخدم لعلاج التصلب المتعدد. يجري استكشافه كعلاج قد يبطئ تدهور الأعصاب في ALS في التجارب السريرية المرحلة 2.
25. ألبوتيرول (Albuterol): منبه بيتا-أدرينالي قد يساعد في عملية استقلاب الطاقة. يجري تقييمه في التجارب السريرية المرحلة 2 لـ ALS.
ب. علاجات جينية:
1. توفيرسين Tofersen (BIIB067): يستهدف هذا العلاج الجيني الطفرة الوراثية في جين SOD1، التي تسبب نوعاً وراثيا من مرض ALS. يعمل على تثبيط إنتاج البروتين الضار المرتبط بالطفرة.
2. BIIB067 لطفرة C9orf72: يتناول هذا العلاج الجيني الطفرة الجينية في جين C9orf72، وهي أكثر الطفرات شيوعاً المرتبطة بمرض ALS. يعمل على تقليل إنتاج البروتين الضار الناتج عن الطفرة.
3. في تي-دي-004 (VT-D-004): علاج جيني يحمل عامل النمو GDNF. أظهر وعودا في التجارب السريرية المرحلة 1 لمرض باركنسون و ALS، لكن يلزم إجراء المزيد من الدراسات.
4. علاجات أخرى قيد التطوير: يجري حالياً تطوير عدة علاجات جينية أخرى لعلاج مرض ALS.
ج. علاجات الخلايا الجذعية:
1. الخلايا الجذعية العصبية: تتمثل هذه العلاجات في استخدام الخلايا الجذعية لتوليد خلايا عصبية جديدة تحل محل تلك التي تضررت بسبب مرض ALS.
2. الخلايا الجذعية المزانشيمية: تستخدم هذه العلاجات الخلايا الجذعية المزانشيمية لتعزيز البيئة المحيطة بالخلايا العصبية وتحسين وظيفتها. قد تساعد هذه الخلايا على إبطاء تطور مرض ALS.
3. الخلايا الجذعية المحفزة على التعدد الإفراطي: تهدف هذه العلاجات إلى استخدام الخلايا الجذعية المحفزة على التعدد الإفراطي لتعويض فقدان الخلايا العصبية المتوفية بسبب مرض ALS.
د علاجات أخرى
1. تنظيم ضربات الحجاب الحاجز Diaphragm pacing: تقنية تشمل التحفيز الكهربائي لعضلة الحجاب الحاجز للمساعدة في الحفاظ على وظيفة التنفس وتمديد البقاء على قيد الحياة بشكل محتمل في مرضى التصلب الجانبي الضموري ALS الذين يعانون من قصور التنفس.
هذه تمثل جزءًا صغيرًا فقط من البحوث الجارية في مجال مرض التصلب الجانبي الضموري ALS. من الضروري البقاء على اطلاع بأحدث التطورات ونتائج التجارب السريرية، حيث تستمر ظهور علاجات جديدة محتملة.
1. توفيرسين Tofersen (BIIB067): يستهدف هذا العلاج الجيني الطفرة الوراثية في جين SOD1، التي تسبب نوعاً وراثيا من مرض ALS. يعمل على تثبيط إنتاج البروتين الضار المرتبط بالطفرة.
2. BIIB067 لطفرة C9orf72: يتناول هذا العلاج الجيني الطفرة الجينية في جين C9orf72، وهي أكثر الطفرات شيوعاً المرتبطة بمرض ALS. يعمل على تقليل إنتاج البروتين الضار الناتج عن الطفرة.
3. في تي-دي-004 (VT-D-004): علاج جيني يحمل عامل النمو GDNF. أظهر وعودا في التجارب السريرية المرحلة 1 لمرض باركنسون و ALS، لكن يلزم إجراء المزيد من الدراسات.
4. علاجات أخرى قيد التطوير: يجري حالياً تطوير عدة علاجات جينية أخرى لعلاج مرض ALS.
ج. علاجات الخلايا الجذعية:
1. الخلايا الجذعية العصبية: تتمثل هذه العلاجات في استخدام الخلايا الجذعية لتوليد خلايا عصبية جديدة تحل محل تلك التي تضررت بسبب مرض ALS.
2. الخلايا الجذعية المزانشيمية: تستخدم هذه العلاجات الخلايا الجذعية المزانشيمية لتعزيز البيئة المحيطة بالخلايا العصبية وتحسين وظيفتها. قد تساعد هذه الخلايا على إبطاء تطور مرض ALS.
3. الخلايا الجذعية المحفزة على التعدد الإفراطي: تهدف هذه العلاجات إلى استخدام الخلايا الجذعية المحفزة على التعدد الإفراطي لتعويض فقدان الخلايا العصبية المتوفية بسبب مرض ALS.
د علاجات أخرى
1. تنظيم ضربات الحجاب الحاجز Diaphragm pacing: تقنية تشمل التحفيز الكهربائي لعضلة الحجاب الحاجز للمساعدة في الحفاظ على وظيفة التنفس وتمديد البقاء على قيد الحياة بشكل محتمل في مرضى التصلب الجانبي الضموري ALS الذين يعانون من قصور التنفس.
هذه تمثل جزءًا صغيرًا فقط من البحوث الجارية في مجال مرض التصلب الجانبي الضموري ALS. من الضروري البقاء على اطلاع بأحدث التطورات ونتائج التجارب السريرية، حيث تستمر ظهور علاجات جديدة محتملة.
القسم الثالث
الآفاق العلاجية المستقبلية في الأبحاث العلمية
فيما يلي بعض العلاجات المستقبلية والواعدة لمرض التصلب الضموري الجانبي (ALS):
أ. العلاجات المركبة أو متعددة النماذج التي تستهدف آليات متعددة:
يمكن أن تساعد العلاجات المركبة في التصدي لمختلف الآليات المرضية المتورطة في مرض ALS. تتضمن هذه العلاجات استخدام مجموعة من الأدوية والعلاجات البيولوجية التي تعمل على تحسين عمل الخلايا العصبية وحمايتها من التلف والتدهور.
ب. الطب الشخصي والدقيق على أساس الوراثيات:
يمكن أن تساعد الوراثيات في تحديد العلاجات المناسبة بشكل أفضل لكل مريض، بناءً على طفراتهم الوراثية والميزات المرضية الفريدة. يمكن أن يوفر هذا النهج توجيهًا لتطوير العلاجات المستهدفة والفعالة بشكل أكبر.
ج. العلاجات العصبية الوقائية والترميمية:
تهدف هذه العلاجات إلى حماية الخلايا العصبية ودعم الترميم العصبي. يمكن أن تساعد عوامل النمو العصبية والمواد المضادة للالتهابات والمضادة للأكسدة في الحد من التلف الناتج عن مرض ALS وتعزيز قدرة الجسم على إصلاح الخلايا العصبية المتضررة.
د. الأجهزة المساعدة المتقدمة (الهياكل الخارجية ، BCI):
توفر الهياكل الخارجية وأجهزة التواصل القائمة على واجهة الدماغ-الكمبيوتر (BCI) الدعم للمرضى المصابين بمرض ALS من خلال تحسين قدرتهم على التواصل والتنقل والعيش بشكل مستقل. تساعد هذه التقنيات على تحسين جودة الحياة للمرضى وتخفيف العبء على المقدمين للرعاية.
هـ. علاجات الميتوكوندريا ومعدلات الأيض:
تهدف هذه العلاجات إلى تحسين وظيفة الميتوكوندريا والأيض في الخلايا العصبية، مما يمكن أن يحسن صحة الخلايا ويحميها من التلف. يمكن أن تتضمن هذه العلاجات مواد غذائية ومكملات تعزز أداء الميتوكوندريا ويدعم الأيض الخلوي.
و. تعديل الميكروبيوم والتهاب الأمعاء:
تشير بعض الدراسات إلى أن الميكروبيوم المعوي قد يكون له دور في تطور مرض ALS. يمكن أن تساعد تعديلات الميكروبيوم والتدخلات الغذائية في تحسين صحة الأمعاء والتقليل من الالتهابات المرتبطة بالمرض. تشمل هذه العلاجات استخدام المكملات البروبيوتيكة والبريبيوتيكة والتغييرات في النظام الغذائي لتعزيز توازن البكتيريا المفيدة في الأمعاء.
توجد العديد من العلاجات المستقبلية والواعدة لمرض التصلب الضموري الجانبي (ALS) قيد البحث والتطوير. تهدف هذه العلاجات إلى تحسين جودة الحياة للمرضى والحد من تقدم المرض وتشجيع النمو العصبي والترميم. من خلال البحث المستمر والجهود المبتكرة، يمكن أن تؤدي هذه العلاجات إلى تحسين نتائج المرضى المصابين بمرض ALS في المستقبل.
الآفاق العلاجية المستقبلية في الأبحاث العلمية
فيما يلي بعض العلاجات المستقبلية والواعدة لمرض التصلب الضموري الجانبي (ALS):
أ. العلاجات المركبة أو متعددة النماذج التي تستهدف آليات متعددة:
يمكن أن تساعد العلاجات المركبة في التصدي لمختلف الآليات المرضية المتورطة في مرض ALS. تتضمن هذه العلاجات استخدام مجموعة من الأدوية والعلاجات البيولوجية التي تعمل على تحسين عمل الخلايا العصبية وحمايتها من التلف والتدهور.
ب. الطب الشخصي والدقيق على أساس الوراثيات:
يمكن أن تساعد الوراثيات في تحديد العلاجات المناسبة بشكل أفضل لكل مريض، بناءً على طفراتهم الوراثية والميزات المرضية الفريدة. يمكن أن يوفر هذا النهج توجيهًا لتطوير العلاجات المستهدفة والفعالة بشكل أكبر.
ج. العلاجات العصبية الوقائية والترميمية:
تهدف هذه العلاجات إلى حماية الخلايا العصبية ودعم الترميم العصبي. يمكن أن تساعد عوامل النمو العصبية والمواد المضادة للالتهابات والمضادة للأكسدة في الحد من التلف الناتج عن مرض ALS وتعزيز قدرة الجسم على إصلاح الخلايا العصبية المتضررة.
د. الأجهزة المساعدة المتقدمة (الهياكل الخارجية ، BCI):
توفر الهياكل الخارجية وأجهزة التواصل القائمة على واجهة الدماغ-الكمبيوتر (BCI) الدعم للمرضى المصابين بمرض ALS من خلال تحسين قدرتهم على التواصل والتنقل والعيش بشكل مستقل. تساعد هذه التقنيات على تحسين جودة الحياة للمرضى وتخفيف العبء على المقدمين للرعاية.
هـ. علاجات الميتوكوندريا ومعدلات الأيض:
تهدف هذه العلاجات إلى تحسين وظيفة الميتوكوندريا والأيض في الخلايا العصبية، مما يمكن أن يحسن صحة الخلايا ويحميها من التلف. يمكن أن تتضمن هذه العلاجات مواد غذائية ومكملات تعزز أداء الميتوكوندريا ويدعم الأيض الخلوي.
و. تعديل الميكروبيوم والتهاب الأمعاء:
تشير بعض الدراسات إلى أن الميكروبيوم المعوي قد يكون له دور في تطور مرض ALS. يمكن أن تساعد تعديلات الميكروبيوم والتدخلات الغذائية في تحسين صحة الأمعاء والتقليل من الالتهابات المرتبطة بالمرض. تشمل هذه العلاجات استخدام المكملات البروبيوتيكة والبريبيوتيكة والتغييرات في النظام الغذائي لتعزيز توازن البكتيريا المفيدة في الأمعاء.
توجد العديد من العلاجات المستقبلية والواعدة لمرض التصلب الضموري الجانبي (ALS) قيد البحث والتطوير. تهدف هذه العلاجات إلى تحسين جودة الحياة للمرضى والحد من تقدم المرض وتشجيع النمو العصبي والترميم. من خلال البحث المستمر والجهود المبتكرة، يمكن أن تؤدي هذه العلاجات إلى تحسين نتائج المرضى المصابين بمرض ALS في المستقبل.
القسم الرابع والأخير
الرعاية التلطيفية وجودة الحياة لمرض التصلب الضموري الجانبي ALS
الرعاية التلطيفية هي نهج شامل للرعاية الصحية يركز على تحسين جودة الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض مزمنة أو مهددة للحياة، مثل مرض التصلب الضموري الجانبي (ALS). تهدف الرعاية التلطيفية إلى تخفيف الأعراض والتخفيف من المعاناة ودعم المرضى وعائلاتهم على الصعيد الجسدي والنفسي والاجتماعي. في سياق ALS، تشمل الرعاية التلطيفية العناصر التالية:
1. التخفيف من الأعراض: يعمل فريق الرعاية التلطيفية على تحسين الراحة وتخفيف الألم والتنفس والصعوبات في البلع والنوم والتعب والضعف العضلي وغيرها من الأعراض المرتبطة بمرض ALS.
2. الدعم النفسي والعاطفي: يوفر فريق الرعاية التلطيفية الدعم النفسي والعاطفي للمرضى وعائلاتهم لمواجهة التحديات النفسية والعاطفية المرتبطة بمرض ALS، مثل القلق والاكتئاب والتكيف مع التغيرات في القدرات الوظيفية.
3. الدعم الاجتماعي: يساعد فريق الرعاية التلطيفية في تحسين جودة الحياة للمرضى وعائلاتهم من خلال توفير الموارد والرعاية الاجتماعية والتوجيه للخدمات المجتمعية المتاحة ودعم تنظيم الرعاية المنزلية والتنسيق بين مقدمي الرعاية.
4. التواصل واتخاذ القرار: يساعد فريق الرعاية التلطيفية المرضى وعائلاتهم في فهم خيارات العلاج وتوقعات المرض واتخاذ قرارات مستنيرة بشأن الرعاية والعلاج والتخطيط للمستقبل.
5. تنسيق الرعاية: يعمل فريق الرعاية التلطيفية بشكل متكامل مع مقدمي الرعاية الأساسية والمتخصصين الآخرين لضمان تلبية احتياجات المرضى وتنسيق جميع جوانب الرعاية.
6. المساعدة المعيشية والتقنيات المساعدة: يمكن أن يوفر فريق الرعاية التلطيفية توجيهًا ودعمًا لاختيار واستخدام المعدات والتقنيات المساعدة، مثل المشاية وكراسي المتحركة وأجهزة التنفس وأنظمة التواصل المساعدة.
الرعايةالتلطيفية في سياق ALS تهدف إلى تحسين جودة الحياة للمرضى وعائلاتهم على الرغم من التحديات المرتبطة بالمرض. من خلال تقديم الدعم الشامل والرعاية المتكاملة، يمكن لفريق الرعاية التلطيفية أن يساعد في تخفيف الأعراض، وتحسين الراحة والاستقلالية، وتعزيز الرفاهية النفسية والاجتماعية للمرضى وعائلاتهم.
انتهى
وكتبه
د اسماعيل البابللي
استشاري المخ والأعصاب
الرياض
الاثنين 4 شوال 1444هـ 24 إبريل 2023م
الرعاية التلطيفية وجودة الحياة لمرض التصلب الضموري الجانبي ALS
الرعاية التلطيفية هي نهج شامل للرعاية الصحية يركز على تحسين جودة الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض مزمنة أو مهددة للحياة، مثل مرض التصلب الضموري الجانبي (ALS). تهدف الرعاية التلطيفية إلى تخفيف الأعراض والتخفيف من المعاناة ودعم المرضى وعائلاتهم على الصعيد الجسدي والنفسي والاجتماعي. في سياق ALS، تشمل الرعاية التلطيفية العناصر التالية:
1. التخفيف من الأعراض: يعمل فريق الرعاية التلطيفية على تحسين الراحة وتخفيف الألم والتنفس والصعوبات في البلع والنوم والتعب والضعف العضلي وغيرها من الأعراض المرتبطة بمرض ALS.
2. الدعم النفسي والعاطفي: يوفر فريق الرعاية التلطيفية الدعم النفسي والعاطفي للمرضى وعائلاتهم لمواجهة التحديات النفسية والعاطفية المرتبطة بمرض ALS، مثل القلق والاكتئاب والتكيف مع التغيرات في القدرات الوظيفية.
3. الدعم الاجتماعي: يساعد فريق الرعاية التلطيفية في تحسين جودة الحياة للمرضى وعائلاتهم من خلال توفير الموارد والرعاية الاجتماعية والتوجيه للخدمات المجتمعية المتاحة ودعم تنظيم الرعاية المنزلية والتنسيق بين مقدمي الرعاية.
4. التواصل واتخاذ القرار: يساعد فريق الرعاية التلطيفية المرضى وعائلاتهم في فهم خيارات العلاج وتوقعات المرض واتخاذ قرارات مستنيرة بشأن الرعاية والعلاج والتخطيط للمستقبل.
5. تنسيق الرعاية: يعمل فريق الرعاية التلطيفية بشكل متكامل مع مقدمي الرعاية الأساسية والمتخصصين الآخرين لضمان تلبية احتياجات المرضى وتنسيق جميع جوانب الرعاية.
6. المساعدة المعيشية والتقنيات المساعدة: يمكن أن يوفر فريق الرعاية التلطيفية توجيهًا ودعمًا لاختيار واستخدام المعدات والتقنيات المساعدة، مثل المشاية وكراسي المتحركة وأجهزة التنفس وأنظمة التواصل المساعدة.
الرعايةالتلطيفية في سياق ALS تهدف إلى تحسين جودة الحياة للمرضى وعائلاتهم على الرغم من التحديات المرتبطة بالمرض. من خلال تقديم الدعم الشامل والرعاية المتكاملة، يمكن لفريق الرعاية التلطيفية أن يساعد في تخفيف الأعراض، وتحسين الراحة والاستقلالية، وتعزيز الرفاهية النفسية والاجتماعية للمرضى وعائلاتهم.
انتهى
وكتبه
د اسماعيل البابللي
استشاري المخ والأعصاب
الرياض
الاثنين 4 شوال 1444هـ 24 إبريل 2023م
جاري تحميل الاقتراحات...