الادوية اليتيمة Orphan drugs
- هي ادوية تم صناعتها وتطويرها لعلاج الامراض النادرة
- عادةً تكون تكلفة هذه الادوية اعلى من الادوية الاخرى لان الشركات تجد صعوبة في تسويقها ( متوسط سعرها في امريكا 32.000 $ ) ولهذا السبب غالبًا تتكفل الحكومات بتكلفتها للمرضى.
امثلة عليها :
- هي ادوية تم صناعتها وتطويرها لعلاج الامراض النادرة
- عادةً تكون تكلفة هذه الادوية اعلى من الادوية الاخرى لان الشركات تجد صعوبة في تسويقها ( متوسط سعرها في امريكا 32.000 $ ) ولهذا السبب غالبًا تتكفل الحكومات بتكلفتها للمرضى.
امثلة عليها :
- Ivacaftor
• هو دواء يستخدم لعلاج بعض المرضى المصابين بمرض التليف الكيسي cystic fibrosis الذين يعانون من طفرة في جين (CFTR).
• تكلفته 306.660$ في السنة للمريض الواحد.
• هو دواء يستخدم لعلاج بعض المرضى المصابين بمرض التليف الكيسي cystic fibrosis الذين يعانون من طفرة في جين (CFTR).
• تكلفته 306.660$ في السنة للمريض الواحد.
- Alglucerase
• هو دواء يعطى على شكل حقن يستخدم لعلاج مرض Gaucher's disease وهو اضطراب نادر سببه نقص نوع من الانزيمات التي تقوم بتكسير الدهون مما يتسبب بتراكم الدهون في عدد من الاعضاء (الكبد والطحال والرئة والنخاع العظمي ) مسببه تضخم وخلل في عمل هذه الاعضاء.
• هو دواء يعطى على شكل حقن يستخدم لعلاج مرض Gaucher's disease وهو اضطراب نادر سببه نقص نوع من الانزيمات التي تقوم بتكسير الدهون مما يتسبب بتراكم الدهون في عدد من الاعضاء (الكبد والطحال والرئة والنخاع العظمي ) مسببه تضخم وخلل في عمل هذه الاعضاء.
• سعره $3.50 per unit ( احتياج الشخص الواحد في الاسبوع 60 unit لكل كيلوجرام من وزنه مما يعني ان تكلفته الاسبوعية لشخص يزن 70 كيلوجرام هي $750,000 تقريبًا ).
- Coagulation factor IX
• هو دواء يستخدم للوقاية من النزيف المرتبط بمرض hemophilia B.
• سعره تقريبًا $302,364 .
• هو دواء يستخدم للوقاية من النزيف المرتبط بمرض hemophilia B.
• سعره تقريبًا $302,364 .
- Lumizyme
• هو Enzyme replacement therapy يستخدم لعلاج مرض Pompe disease وهو اضطراب وراثي يسببه نقص انزيم acid alfa glucosidase (GAA) الذي يقوم بتكسير الجلايكوجين ، في هذا المرض يتجمع الجلايكوجين في العضلات مسببًا ضرر وضعف لها بما فيها عضلة القلب
• سعره تقريبًا $421,116.
• هو Enzyme replacement therapy يستخدم لعلاج مرض Pompe disease وهو اضطراب وراثي يسببه نقص انزيم acid alfa glucosidase (GAA) الذي يقوم بتكسير الجلايكوجين ، في هذا المرض يتجمع الجلايكوجين في العضلات مسببًا ضرر وضعف لها بما فيها عضلة القلب
• سعره تقريبًا $421,116.
جاري تحميل الاقتراحات...