د. يوسف شمس الدين
د. يوسف شمس الدين

@YAYshamsaldeen

8 تغريدة 2 قراءة Mar 12, 2023
هيموفيليا (ب): مرض جيني نادر ينتج عن غياب عامل التجلط التاسع، مما يؤدي إلى زيادة سيولة الدم والنزيف
✅شركة فريلاين @FreelineLife بدأت التجارب الإكلينيكية المرحلة1️⃣للعلاج الجيني التجريبي
💉🧬FLT180a
📝متوقع بداية ظهور النتائج منتصف الشهر -يوليو-القادم
freeline.life
(1)
هيموفيليا (أ): مرض جيني نادر ينتج عن غياب عامل التجلط الثامن، مما يزيد سيولة الدم والنزيف
✅اللجنة الأوروبية🇪🇺للمنتجات الطبيةCHMPأوصت بالعلاج الجيني
💉🧬ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec)روكتافيان
لعلاج هيموفيليا (أ)
⌛قرار الاعتماد🇪🇺قريبا
investors.biomarin.com
(٢)
هيئة الدواء الاوروبية @EMA_News منحت الاجازة وفق بند الطوارئ لأول دواء جيني لمرض الهيموفيليا نوع (أ) للحالات الشديدة
💉ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec) روكتافيان
✅خطوة جديدة وكبيرة جدا في العلاجات الجينية لأمراض الدم الوراثية
investors.biomarin.com
(٣)
فايزر @pfizer وسانجامو @SangamoTx تعلنان عودة التجارب الإكلينيكية المرحلة3️⃣للعلاج الجيني التجريبي
💉Giroctocogene fitelparvovec
المطور لعلاج هيموفيليا(أ)
🔴توقف التجارب الإكلينيكية كان بسبب احتمالية ارتفاع انتاج عامل التجلط الثامن لأعلى من١٥٠%
investor.sangamo.com
(٤)
هيئة الغذاء والدواء @US_FDA تعتمد أول علاج جيني لمرض الهيموفيليا نوع (ب)
💉HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec-drlb)هيمجينيكس
💉جرعة واحدة تعوض الخلل الجيني المسبب للمرض مما ينتج عنه تشافي من الهيموفيليا (ب)
✅منع النزيف
✅منع الحاجة للأدوية الوقائية
fda.gov
(٥)
فايزر @pfizer تعلن نتائج التجارب الإكلينيكية المرحلة3️⃣للدواء التجريبي الجيني
💉🧬Fidanacogene elaparvovec
لعلاج الهيموفيليا (ب)
⬇️تقليل النزيف بنسبة٧١%
⬇️تقليل الحاجة إلى العلاجات الوريدية بنسبة٩٢%
✅كفاءة مستمرة منذ١٢شهر
🗞تقديم طلب الاعتماد في٢٠٢٣
pfizer.com
(٦)
شركة فريلاين @FreelineLife نشرت نتائج التجارب الإكلينيكية المرحلة1️⃣-2️⃣ للعلاج التجريبي الجيني
💉🧬FLT180a
لعلاج هيموفيليا ب
👥١٠مشاركين
💉٤جرعات مختلفة
⬆️ارتفاع مستوى عامل التجلط التاسع✅في٩أشخاص🔴شخص واحد حدث معه فرط في الارتفاع تسبب بحدوث تجلطات
nejm.org
(٧)
هيئة الغذاء والدواء @US_FDA تعتمد دواء
💉ALTUVIIIOالتوفيو
✅للوقاية من النزيف المصاحب للهيموفيليا نوع (أ)
و
✅لعلاج النزيف المصاحب للهيموفيليا نوع (أ)
✅للأطفال والكبار
💉جرعة وقائية واحدة في الوريد أسبوعيًا
@sanofi
fda.gov
(٨)

جاري تحميل الاقتراحات...