د. يوسف شمس الدين
د. يوسف شمس الدين

@YAYshamsaldeen

5 تغريدة Mar 12, 2023
🆗️اللجنة الاستشارية التابعة لهيئة الغذاء والدواء @US_FDA أوصت بالإجماع بالموافقة على العلاج الجيني
💉🧬beti-celبيتي سيل🧬💉
الذي طورته بلوبيرد لعلاج مرضى الثلاسيميا (تكسر الدم) نوع بيتا الذين يحتاجون نقل دم
⌛متوقع القرار النهائي في أغسطس
investor.bluebirdbio.com
(٤)
نتائج فيرتيكس للتجارب الإكلينيكية المرحلة2️⃣للعلاج الجيني
💉🧬Exa-celإكساسيل
👥44شخص يعانون من الثلاسيميا متطلبة نقل دم
✅42شخص استغنوا عن نقل الدم لمدة بلغت37شهر(الرصد مستمر)
✅كمية الدم المنقول للشخصين الآخرين قلت بنسبة75-89%
التجارب دخلت المرحلة3️⃣
news.vrtx.com
(٥)
فيرتيكس تعلن بداية تسجيل المشاركين الأطفال(2-11سنة)في التجارب الإكلينيكية المرحلة2️⃣و3️⃣لدراسة فاعلية الدواء التجريبي
💉🧬exa-celإكساسيل
🔴للثلاسيميا متطلبة نقل دم
الدراسة ستبدأ على👦45شخص، بداية على الفئة العمرية5-11ثم ستشمل من هم في عمر 👼سنتين وأكبر
news.vrtx.com
(٦)
🔥هيئة الغذاء والدواء @US_FDA تعتمد علاج الثلاسيميا الأول من نوعه لتصحيح جين المرض
💉Zynteglo زينتيجلو
(betibeglogene autotemcel)
💉العلاج يعطى كحقنة واحدة بعدما يتم عزل خلايا الدم الجذعية من الشخص المصاب بالثلاسيميا، وإضافة الجين السليم لها ثم حقنها
fda.gov
(٧)
فيرتيكس @VertexPharma وكريسبر @CRISPRTX تعلنان تسليم البيانات لهيئة الغذاء والدواء @US_FDA بدءًا من نوفمبر٢٠٢٢ للعلاج الجيني
💉exa-celإكسا-سيل
المصمم لعلاج الثلاسيميا(بيتا) والأنيميا المنجلية
✅متوقع اتمام تسليم البيانات مع نهاية الربع الأول للعام٢٠٢٣
news.vrtx.com
(٨)

جاري تحميل الاقتراحات...