Beta-thalassemia
حالة دموية نادرة تسبب انخفاض مستويات الأكسجين في الجسم وفقر الدم كذلك تستخدم تجربة CRISPR Therapeutics الإكلينيكية تقنية CRISPR لإيقاف الجين الذي يسبب هذا الاضطراب
وبدلاً من ذلك تساعد خلايا الدم الحمراء على إنتاج شكل من أشكال الهيموغلوبين الذي يتم إنتاجه
#Genome
حالة دموية نادرة تسبب انخفاض مستويات الأكسجين في الجسم وفقر الدم كذلك تستخدم تجربة CRISPR Therapeutics الإكلينيكية تقنية CRISPR لإيقاف الجين الذي يسبب هذا الاضطراب
وبدلاً من ذلك تساعد خلايا الدم الحمراء على إنتاج شكل من أشكال الهيموغلوبين الذي يتم إنتاجه
#Genome
يعتمد نوع الثلاسيميا على الجزء المصاب من بروتين الهيموجلوبين
هناك جزأين:
Alpha & Beta
تحدث ثلاسيميا بيتا عندما لا يتم تصنيع نصف Beta
ويعتمد مدى الخطورة على مقدار الذي يتكون بشكل عام
قد يعاني بعض الأشخاص من فقر دم مهدد للحياة
مما يتطلب عمليات نقل دم بشكل منتظم
هناك جزأين:
Alpha & Beta
تحدث ثلاسيميا بيتا عندما لا يتم تصنيع نصف Beta
ويعتمد مدى الخطورة على مقدار الذي يتكون بشكل عام
قد يعاني بعض الأشخاص من فقر دم مهدد للحياة
مما يتطلب عمليات نقل دم بشكل منتظم
ثلاسيميا بيتا تحدث عندما لا ينتج الجسم ما يكفي من بروتين يسمى Hemoglobin
في خلايا الدم الحمراء
ينقل Hemoglobin ال O2 عبر الجسم
عندما لا يكون هناك ما يكفي منه
لا تعمل خلايا الدم الحمراء بشكل صحيح
ولا تنقل O2 إلى جميع خلايا الجسم
وبالتالي شعور بالضعف وضيق التنفس.
في خلايا الدم الحمراء
ينقل Hemoglobin ال O2 عبر الجسم
عندما لا يكون هناك ما يكفي منه
لا تعمل خلايا الدم الحمراء بشكل صحيح
ولا تنقل O2 إلى جميع خلايا الجسم
وبالتالي شعور بالضعف وضيق التنفس.
استخدام تقنية CRISPR-Cas9 عن طريق مركب يستهدف إزالة أو إدخال أجزاء من DNA ليتم إيقاف تلك التسلسلات الغير طبيعية والتي تسبب الثلاسيميا بيتا ( فقر الدم المنجلي).
عمليةاستخراج خلايا نخاع العظام التي تنتج خلايا الدم للجسم. ثم يستخدم كريسبر لإيقاف جين بيتا غلوبين مما يسمح لخلايا نخاع العظام بإنتاج الهيموجلوبين الجنيني
Fetal Hemoglobin
بدلاً من ذلك.
Fetal Hemoglobin
بدلاً من ذلك.
إن خلايا نخاع العظم المحولة بتقنية CRISPR سيتم نقلها مرة أخرى إلى المريض حيث سيبدأ الهيموجلوبين الجنيني في نقل الأكسجين O2 للتغلب على جينات بيتا غلوبين التي حصلت فيها مشكلات.
لكن كم عدد خلايا نخاع العظم التي يتم الحاجة لها للتعديل وتعطيل الجين!!
فاستخراج نخاع العظام ونقل الخلايا المعالجة مرة أخرى إلى الجسم يتطلب إجراءات طويلة وإقامة في المستشفى.
وهذا بلا شك تكلفة عالية جدا وتحدٍ كبير.
فاستخراج نخاع العظام ونقل الخلايا المعالجة مرة أخرى إلى الجسم يتطلب إجراءات طويلة وإقامة في المستشفى.
وهذا بلا شك تكلفة عالية جدا وتحدٍ كبير.
جاري تحميل الاقتراحات...