في هذا الثريد جمعت تغريدات مطولة عن #العلاج_الجيني وتطوره و #العلاجات_الجينية المعتمدة والموافق عليها حتى الان واهمية تطوير هذه الصناعة من ضمن صناعات #التقنية_الحيوية في المملكة
١. يعد #العلاج_الجيني مجالًا ساخنًا للتطوير وصناعة التقنية الحيوية في الوقت الحالي لوجود العديد من العلاجات في طور التطوير وإزدياد عدد الموافقات على البعض واعتمادها. ومع ذلك، فإن الطريق للوصول إلى هذه المرحلة لم يكن سلساً ابداً.
٢. عانت فكرة وتجارب #العلاج_الجيني لعقود من الزمن بسبب النتائج المخيبة للآمال او الغير مرضية، وفشل العلاج في بعض الحالات وحصول وفيات في بعض التجارب السريرية.
٣. كان يُنظر إلى الأمراض الوراثية وبعض الامراض الاخرى كالسرطانات على أنها مميتة أو غير قابلة للشفاء، ولكن بدء #العلاج_الجيني في تغيير هذا المفهوم كونه من أكبر قصص نجاح #التقنية_الحيوية في القرن الحالي وذلك بعد نصف قرن من البحث والتطوير والفشل المصاحب لبعض النجاحات البسيطة.
٤. يشهد #العلاج_الجيني ثورة كبيرة حالياً مع ازدياد الأخبار الإيجابية في السنوات الماضية كإصدار العديد من الموافقات والاعتمادات ونجاح التجارب السريرية وجمع مبالغ كبيرة للتطوير ووجود ما يقارب ٢٥٠٠ تجربة سريرية جارية. 
clinicaltrials.gov

clinicaltrials.gov

٥. لقد بدأت فكرة #العلاج_الجيني لأول مرة في أوائل السبعينات من القرن الماضي كنوع من الأدوية يهدف إلى تغيير الجين او المورث المعطوب و المسبب للمرض في الخلايا واستبداله بمورث سليم.
٦. في عام ١٩٧٢ تم نشر ورقة علمية بعنوان "#العلاج_الجيني للأمراض الوراثية البشرية؟" في مجلة العلوم أوضحت الإمكانات الهائلة #للعلاج_الجيني الوظيفي لعلاج الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات وراثية ولكن حثت على توخي الحذر لتطوير هذه التقنية.
science.sciencemag.org
science.sciencemag.org
٨. بعد ما يقرب من العقدين من البحث العلمي، تم في عام ١٩٩٠ تجربة فكرة #العلاج_الجيني في أول تجربة معتمدة لفتاة تبلغ من العمر ٤ سنوات تدعى آشانتي دي سيلفا تعاني من العوز المناعي المشترك الشديد (SCID) بسبب الافتقار إلى إنزيم رئيسي يسمى أدينوزين دي اميناز (ADA).
٩. استمر #العلاج_الجيني لآشانتي دي سيلفا لمدة ١٢ يوماً حيث تم باستخدام ناقل فيروسي لإدخال نسخة صحيحة من الجين المعطوب في الخلايا التائية، مما أدى إلى تحسين وظيفة الجهاز المناعي والسماح لها بالعيش حياة طبيعية لأول مرة.
primaryimmune.org
primaryimmune.org
١٠. هذا فديو لآشانتي دي سيلفا بعد ٢٩ سنة من #العلاج_الجيني وشفائها من العوز المناعي المشترك الشديد.
youtube.com
youtube.com
١١. شكل شفاء آشانتي دي سيلفا علامة بارز ة لإطلاق العديد من تجارب #العلاج_الجيني السريرية الأخرى في التسعينيات ولكن لم يدم التفاؤل طويلاً حيث صدم الجميع بعد ٩ سنوات في العام ١٩٩٩ بنكسة مدمرة بسبب أول حالة وفاة لمريض خلال تجربة سريرية.
١٢. ففي العام ١٩٩٩، اشترك جيسي جيلسنجر البالغ من العمر ١٨ عاماً في احدى تجارب #العلاج_الجيني السريرية في جامعة بنسلفانيا تحت قيادة الدكتور جيمس ويلسون.
١٣. عانى جسي جيلسنجر من اضطراب في التمثيل الغذائي للبروتين بسبب نقص جزئي في عمل انزيم ترنسكارباميليز أورنيثين OTC بسبب طفرة وراثية وهو مرض وراثى مرتبط بالكروموسوم X يؤدي إلى تراكم مستويات سامة من الأمونيا في الدم.
#العلاج_الجيني
nytimes.com
#العلاج_الجيني
nytimes.com
١٤. يذكر ان جسي جيلسنجر كان يعاني من طفرة واحدة في المورث الجيني مما شكل مرضاً اقل خطورة نظراً لأن نقصه كان جزئياً حيث تمكن من البقاء على قيد الحياة على نظام غذائي مقيد وأدوية خاصة علماً بأن عادة ما يكون هذا المرض قاتلاً عند الولادة.
#العلاج_الجيني
#العلاج_الجيني
١٥. صُممت تجربة #العلاج_الجيني لإدخال نسخة سليمة من جين OTC في خلايا كبده باستخدام فيروس الادينو المعدل كناقل للجين ولكن اُعلن عن وفاة جيسي جيلسنجر بعد ٤ أيام من العلاج بسبب رفض مناعي كبير للناقل الفيروسي مما أدى إلى فشل أعضائه ووفاته دماغياً.
١٦. كان إنضمام جيسي جيلسنجر إلى تجارب #العلاج_الجيني السريرية التي تديرها جامعة بنسلفانيا كبديل لمتطوع آخر ترك الدراسة خاطئاً كبيراً ارتكب من قبل المشرفين على الدراسة لوجود مستويات عالية من الأمونيا في دمه حيث كان ينبغي أن يستبعد من الدراسة.
١٧. صدمت وفاة جيلسنجر مجال #العلاج_الجيني بأكمله ولفتت انتباه وسائل الإعلام وهيئة الغذاء والدواء الأمريكية مما أدى الى تعليق برنامج جامعة بنسلفانيا للعلاج الجيني (أحد أكبر البرامج في العالم في ذلك الوقت) وبدء التحقيقات فيما يقرب من ٧٠ تجربة #علاج_جيني أخرى.
١٨. خلال هذه الفترة تعرض استخدام الناقلات الفيروسية لكثير من الانتقادات والتدقيق مع الرغبة في استخدام ناقلات محسّنة واكثر اماناً وسلامة او حتى غير فيروسية حيث اُعتبر أن ابحاث #العلاج_الجيني قد تقدمت بشكل سريع جداً وغير مدروس مما تطلب اتباع نهجاً أبطئ وأكثر حذراً.
١٩. على الرغم من ذلك تمت الموافقة على أول #علاج_جيني Gendicine جينديسين لعلاج سرطان الرأس والرقبة في الصين في عام ٢٠٠٣.
٢٠. تلى ذلك موافقة الصين على ثاني #علاج_جيني Oncrine اونكرين عام ٢٠٠٥ لعلاج الحالات المتاخرة من سرطان البلعوم الانفي وكذلك تمت الموافقة على Neovasculgen نيوفاسكلجين في روسيا في عام ٢٠١١ كثالث #علاج_جيني في العالم لعلاج نقص تروية لمرض الشرايين الطرفية.
٢١. في عام ٢٠١٢، تمت الموافقة على استخدام أول #علاج_جيني في اوروبا Glybera جلايبيرا لعلاج نقص انزيم ليباز البروتين الدهني (LPLD)، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب التهاب البنكرياس الحاد، لكنه فشل تجارياً بسبب قيمته (١.٢ مليون يورو) وندرة المرض مما أدى الى سحبه من الاسواق في عام ٢٠١٧.
٢٢. في عام ٢٠١٥ تمت الموافقة على #العلاج_الجيني Imlygic ايملايجك في الصين والولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي لعلاج سرطان الجلد في المرضى الذين يعانون من سرطان الجلد المتكرر بعد الجراحة.
٢٣. ارتفعت وتيرة الموافقات على #العلاجات_الجينية بسرعة بعد ذلك فقد شهدت اوروبا والولايات المتحدة الامريكية طفرة في الموافقات عليها منذ ٢٠١٢، وتتوقع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية اعتماد ما بين ١٠-٢٠ #علاج_جيني كل عام بحلول عام ٢٠٢٥.
٢٤. ويعزى الكثير من النجاح الذي حققته #العلاجات_الجينية في الآونة الأخيرة إلى التقدم الكبير في تقنيات النواقل الفيروسة المستخدمة في إيصال المورثات الجينية إلى الخلايا عقباً للفشل المبكر لتجارب #العلاج_الجيني باستخدام فيروسات الريترو او فيروسات الادينو.
٢٥. فقد تم سد ثغرات هائلة فيما يتعلق ببيولوجيا الفيروسات وذلك بزيادة مستوى سلامتها وتقليل قدرتها على استحثاث المناعة وزيادة قدرتها على إيصال المورثات الجينية وتوجيهها إلى الخلايا المستهدفة ونجاحها في الكثير من تجارب #العلاج_الجيني.
٢٦. على وجه الخصوص، ظهرت فئة من الناقلات الفيروسية مبنية على الفيروس المصاحب لفيروس الادينو (AAVs) كناقل فيروسي جيد كونها لا تسبب المرض في البشر ويمكن تصميمها وتوجيهها نحو أنواع معينة من الخلايا أو الأنسجة وقدراتها على إفراز البروتينات لمدة تصل إلى ١٠ سنوات. #العلاج_الجيني.
٢٧. شكل استهداف العين امراً جذاباً بشكل خاص بسبب طبيعتها التشريحية وكونها معزولة نوعاً ما عن باقي الجسم مما يقلل من تسرب ناقلات #العلاج_الجيني الفيروسية إلى الخارج وامكانية بقائها داخل العين لفتره اطول للاستهداف أكبر عدد ممكن من الخلايا المصابة.
٢٨. كانت الموافقةعلى Luxturna لوكسترنا في امريكا واوروبا في عامي ٢٠١٧ و ٢٠١٨ وهو علاج قائم على AAV كأول علاج جيني للعين بناقل فيروسي علامة فارقة في صناعة #العلاج_الجيني.
٢٩. على نفس الصعيد شكلت تقنية CRISPR نقلة ثورية بسبب إمكانياتها الهائلة التي قد توسع مفهوم #العلاج_الجيني إلى ابعد من الأساليب التقليدية والمستخدمة حالياً حيث ان هذه الأساليب تعتمد غالباً على ادخال نسخة سليمة من المورث في الخلايا ولا تقلل او توقف المورث المصاب.
٣٠. قد تمكن تقنية CRISPR من تغير طرق #العلاج_الجيني الحالي عن طريق تعطيل أو حذف أو إصلاح المورث الأصلي المصاب مما قد يوسع من نطاق #العلاج_الجيني ليشمل مجموعة اكبر من الاضطرابات الوراثية المعقدة التي يصعب علاجها بأساليب العلاج الجيني التقليدية.
٣١. في عام ٢٠١٨ أطلقت أول تجارب بشرية لـ CRISPR لمرض الثلاسيميا بيتا ومرض الخلايا المنجلية في شراكة بين Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics. وهناك العديد من التجارب لتطوير العديد من علاجات الخلايا المعتمدة على كريسبر لعلاج السرطان وامراض اخرى.
٣٢. لقد تغلب #العلاج_الجيني على كثير من التحديات الهائلة ليصبح واقعا طبيا، ولكن لا تزال هناك عقبات عديدة كالتكلفة الباهضة الثمن التي قد تتجاوز الملايين من الدولارات وعدم توفر هذه العلاجات في معظم دول العالم وصعوبة التقنية والاضرار الجانبية.
٣٣. من المتوقع كذلك ان يستخدم #العلاج_الجيني لعلاج بعض الامراض المزمنة التي تعتمد في علاجها على استخدام ادوية بيولوجية كالاجسام المضادة احادية المنشأ او البروتينات المختلفة. فيمكن استخدام النواقل الفيروسية لانتاج هذه البروتينات بشكل مستمر واطول داخل الجسم.
٣٤. وتختلف طرق استخدام وتطبيق #العلاج_الجيني فبعضها يتم عن طريق حقن العلاج بشكل مباشر في خلايا او جسم المريض والبعض الاخر يتم عن طريق استخراج خلايا معينة من المريض ومعالجتها جينياً واكثارها ومن ثم اعادة حقنها في المريض مرة اخرى.
٣٥. تعتمد فكرة #العلاج_الجيني على إستبدال المورث المعطوب او تخفيف آثار الطفرات الضارة في مورث معين عن طريق إدخال مورث سليم إلى الخلايا او تعطيل بعض المورثات عن طريق ناقل فيروسي او بلازمد او بعض النواقل غير الفيروسية مثلاً.
فيما يلي قائمة بالأدوية الجينية المعتمدة حتى الان.
فيما يلي قائمة بالأدوية الجينية المعتمدة حتى الان.
٣٦. جينديسين Gendicine
هو أول #علاج_جيني تم اعتماده في الصين عام ٢٠٠٣ لعلاج سرطان الرأس والرقبة، مبني على فيروس الادينو الذي يحمل المورث المسؤول عن صنع بروتين p53 المثبط للاورام.
genetherapynet.com

هو أول #علاج_جيني تم اعتماده في الصين عام ٢٠٠٣ لعلاج سرطان الرأس والرقبة، مبني على فيروس الادينو الذي يحمل المورث المسؤول عن صنع بروتين p53 المثبط للاورام.
genetherapynet.com

٣٧. يعمل جينديسين Gendicine عن طريق إدخال فيروس الادينو في الخلايا السرطانية مما يؤدي إلى زيادة افراز بروتين p53 وكبت الورم زيادة الاستجابة المناعية.
٣٨. مكوجين Macugen
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في ٢٠٠٤ في امريكا لعلاج الضمور البقعي في العين والمرتبط بالعمر (AMD) وهو احد الاسباب الرئيسية لفقدان البصر عند الأشخاص الذين تتجاوز أعمارهم ٦٠ عاماً بسبب تدهور مركز الشبكية.
reviewofophthalmology.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في ٢٠٠٤ في امريكا لعلاج الضمور البقعي في العين والمرتبط بالعمر (AMD) وهو احد الاسباب الرئيسية لفقدان البصر عند الأشخاص الذين تتجاوز أعمارهم ٦٠ عاماً بسبب تدهور مركز الشبكية.
reviewofophthalmology.com
٣٩. مكوجين Macugen عبارة عن تسلسل وحيد من الحمض النووي يرتبط بهدف معين (aptamer). ويرتبط Macugen باحد اشكال بروتين VEGF الذي يلعب دوراً مهماً في تكوين الأوعية وزيادة نفاذيتها وهما من العمليات المرضية الأساسية المسؤولة عن فقدان الرؤية في الضمور البقعي في العين والمرتبط بالعمر AMD.
٤٠. اونكرين Oncrine
أول علاج فيروسي قاتل للاورام (oncolytic virus) وثاني #علاج_جيني يعتمد في الصين في عام ٢٠٠٥ لعلاج الحالات المتاخرة من سرطان البلعوم الانفي (refractory nasopharyngeal cancer). وهو عبارة عن فيروس ادينو معدل لقتل الخلايا السرطانية.
genetherapynet.com

أول علاج فيروسي قاتل للاورام (oncolytic virus) وثاني #علاج_جيني يعتمد في الصين في عام ٢٠٠٥ لعلاج الحالات المتاخرة من سرطان البلعوم الانفي (refractory nasopharyngeal cancer). وهو عبارة عن فيروس ادينو معدل لقتل الخلايا السرطانية.
genetherapynet.com

٤١. نيوفاسكلجين Neovasculgen
أول #علاج_جيني تمت الموافقة عليه في روسيا في عام ٢٠١١ لعلاج مرض نقص التروية في الشرايين الطرفية، وهو عبارة عن بلازميد يحوي المورث المسؤول عن صنع عامل نمو الأوعية الدموية VEGF.
eng.hsci.ru
أول #علاج_جيني تمت الموافقة عليه في روسيا في عام ٢٠١١ لعلاج مرض نقص التروية في الشرايين الطرفية، وهو عبارة عن بلازميد يحوي المورث المسؤول عن صنع عامل نمو الأوعية الدموية VEGF.
eng.hsci.ru
٤٢. جلايبيرا Glybera
أول #علاج_جيني في اوروبا تم اعتماده في ٢٠١٢ ليعالج نقص ليباز البروتين الدهني (LPLD)، وهو مبني على الفيروس المصاحب لفيروس الادينو النوع المصلي ١(AAV1) ويحمل نسخة سليمة من جين ليباز البروتين الدهني (LPL) لإدخاله في خلايا العضلات.
genetherapynet.com
أول #علاج_جيني في اوروبا تم اعتماده في ٢٠١٢ ليعالج نقص ليباز البروتين الدهني (LPLD)، وهو مبني على الفيروس المصاحب لفيروس الادينو النوع المصلي ١(AAV1) ويحمل نسخة سليمة من جين ليباز البروتين الدهني (LPL) لإدخاله في خلايا العضلات.
genetherapynet.com
٤٣. كينامرو Kynamro
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في ٢٠١٣، وقد رفض استخدامه في اوروبا بسبب المخاوف من الآثار الجانبية في الكبد والقلب والأوعية الدموية. ويستخدم لخفض مستويات LDL في المرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول في الدم بشكل خطير.
drugs.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في ٢٠١٣، وقد رفض استخدامه في اوروبا بسبب المخاوف من الآثار الجانبية في الكبد والقلب والأوعية الدموية. ويستخدم لخفض مستويات LDL في المرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول في الدم بشكل خطير.
drugs.com
٤٤. كينامرو Kynamro عبارة عن علاج مضاد لاتجاه النسخ (antisense oligonucleotide) مصمم لمنع أو إيقاف إنتاج البروتين (ApoB-100) الذي يساعد على إنتاج البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) او (VLDL) عن طريق الحقن تحت الجلد.
٤٥. ديفتيليو Defitelio
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٣ وفي امريكا في ٢٠١٦ (مع وجود قيود) لعلاج الحالات الشديدة من مرض انسداد الأوردة في الكبد في المرضى الذين تلقوا عملية زرع نخاع العظم
investor.jazzpharma.com
ema.europa.eu
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٣ وفي امريكا في ٢٠١٦ (مع وجود قيود) لعلاج الحالات الشديدة من مرض انسداد الأوردة في الكبد في المرضى الذين تلقوا عملية زرع نخاع العظم
investor.jazzpharma.com
ema.europa.eu
٤٦. ديفتيليو Defitelio عبارة عن مزيج من تسلسلات وحيدة من الحمض النووي يتم الحصول عليها من الغشاء المخاطي في أمعاء الخنازير تعمل عن طريق حماية الخلايا التي تبطن الأوعية الدموية ومنع تجلط الدم ولكن طريقة عمله ليست مفهومة جيدا.
٤٧. ايملايجك Imlygic
تمت الموافقة على هذا #العلاج_الجيني في امريكا واوروبا في ٢٠١٥ لعلاج سرطان الجلد كثاني علاج فيروسي قاتل للاورام (oncolytic virus)، وهو فيروس هربس بسيط (HSV1) معدّل وراثياً للتكاثر داخل الأورام وإنتاج بروتين (GM-CSF) لتنشيط المناعة .
genetherapynet.com
تمت الموافقة على هذا #العلاج_الجيني في امريكا واوروبا في ٢٠١٥ لعلاج سرطان الجلد كثاني علاج فيروسي قاتل للاورام (oncolytic virus)، وهو فيروس هربس بسيط (HSV1) معدّل وراثياً للتكاثر داخل الأورام وإنتاج بروتين (GM-CSF) لتنشيط المناعة .
genetherapynet.com
٤٨. سترمفليس Strimvelis
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٦ لعلاج العوز المناعي المشترك الشديد (SCID) بسبب الافتقار إلى إنزيم رئيسي يسمى أدينوزين دي اميناز (ADA).
genetherapynet.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٦ لعلاج العوز المناعي المشترك الشديد (SCID) بسبب الافتقار إلى إنزيم رئيسي يسمى أدينوزين دي اميناز (ADA).
genetherapynet.com
٤٩. يعمل Strimvelis عن طريق إدخال المورث المسؤول عن إنتاج ADA في الخلايا الجذعية المأخوذة من نخاع المريض عن طريق فيروسات الريترو ومن ثم إعادة حقنها في دم المريض.
تبلغ تكلفته ٦٤٨ الف دولار.
تبلغ تكلفته ٦٤٨ الف دولار.
٥٠. سبنرازا Spinraza
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في عام ٢٠١٦ في امريكا واروبا كأول علاج جيني لضمور العضلات الشوكي بسبب طفرة في المورث SMN1.
prnewswire.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في عام ٢٠١٦ في امريكا واروبا كأول علاج جيني لضمور العضلات الشوكي بسبب طفرة في المورث SMN1.
prnewswire.com
٥١. يرتبط Spinraza بالحمض النووي الريبي RNA المنسوخ من SMN2 وهي النسخة الثانية للمورث SMN مما يحوله إلى تعليمات لصنع بروتينات SMN تعمل بشكل كامل.
هو علاج مضاد لاتجاه النسخ (antisense oligonucleotide) وتبلغ تكلفته ٧٥٠ الف دولار في اول سنة و٣٧٥ الف دولار لكل جرعة سنوياً.
هو علاج مضاد لاتجاه النسخ (antisense oligonucleotide) وتبلغ تكلفته ٧٥٠ الف دولار في اول سنة و٣٧٥ الف دولار لكل جرعة سنوياً.
٥٢. اكسوندي ٥١ Exondys 51
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في ٢٠١٦ في امريكا وسط جدل حول فعاليته نجم عنه استقالة عضوان من لجنة مراجعة الدواء احتجاجاً على القرار.
يستخدم هذا الدواء لبعض مرضى ضمور دوشين العضلي بسبب طفرات في المورث DMD التي تمنع انتاج بروتين dystrophin فعال وظيفياً.
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في ٢٠١٦ في امريكا وسط جدل حول فعاليته نجم عنه استقالة عضوان من لجنة مراجعة الدواء احتجاجاً على القرار.
يستخدم هذا الدواء لبعض مرضى ضمور دوشين العضلي بسبب طفرات في المورث DMD التي تمنع انتاج بروتين dystrophin فعال وظيفياً.
٥٣. هذا #العلاج_الجيني عبارة عن دواء لا يعالج المرض، وهو فعال في علاج حوالي ١٣-١٤٪ من المصابين بمرض دوشين وهو عبارة عن دواء مضاد لاتجاه النسخ antisense oligomer تبلغ تكلفته ٣٠٠ الف دولار سنوياً.
drugs.com
drugs.com
٥٤. زالموكسيس Zalmoxis
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٦ كعلاج إضافي للبالغين الذين تلقوا عملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) من متبرع متطابق جزئياً
genetherapynet.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في ٢٠١٦ كعلاج إضافي للبالغين الذين تلقوا عملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) من متبرع متطابق جزئياً
genetherapynet.com
٥٥. يعتمد Zalmoxis على تعديل الخلايا التائية من المتبرع بفيروس الريترو الحامل للمورث (ΔLNGFR) ومورث انتحاري مستخلص من فيروس الهربيس (HSV-TK Mut2) حتى يمكن التحكم في الخلايا بعد الزرع.
٥٦. لوكسترنا Luxturna
تمت الموافقة على لوكسترنا في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨ والسعودية في ٢٠١٩ لعلاج المرضى الذين يعانون من شكل نادر من العمى الوراثي (العشى الليلي) بسبب ضمور الشبكية المرتبط بطفرة وراثية في جين RPE65. تبلغ تكلفته ٨٥٠ الف دولار
genetherapynet.com
تمت الموافقة على لوكسترنا في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨ والسعودية في ٢٠١٩ لعلاج المرضى الذين يعانون من شكل نادر من العمى الوراثي (العشى الليلي) بسبب ضمور الشبكية المرتبط بطفرة وراثية في جين RPE65. تبلغ تكلفته ٨٥٠ الف دولار
genetherapynet.com
٥٧. كيمرايه Kymriah
تم اعتماده في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨. تم تطوير هذا #العلاج_الجيني لمرضى سرطان الدم اللمفاوي للخلايا B من الأطفال والشباب.
genetherapynet.com
تم اعتماده في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨. تم تطوير هذا #العلاج_الجيني لمرضى سرطان الدم اللمفاوي للخلايا B من الأطفال والشباب.
genetherapynet.com
٥٨. ويعمل Kymriah عن طريق إدخال جين جديد في الخلايا التائية الخاصة بالمريض عن طريق فيروسات اللينتي لاعادة برمجتها لتتمكن من العثور على الخلايا السرطانية وقتلها عند اعادة حقنها في المرضى. تبلغ تكلفته ٤٧٥ الف دولار
٥٩. يسكرتا Yescarta
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨ وهو في التجارب السريرية في الصين لمرضى سرطان الدم اللمفاوي للخلايا B من الأطفال والشباب.
genetherapynet.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في ٢٠١٧ واوروبا في ٢٠١٨ وهو في التجارب السريرية في الصين لمرضى سرطان الدم اللمفاوي للخلايا B من الأطفال والشباب.
genetherapynet.com
٦٠. و يعمل Yescarta بشكل مشابه لكمرايه عن طريق إدخال جين جديد في الخلايا التائية الخاصة بالمريض عن طريق فيروسات الريترو لاعادة برمجتها لتتمكن من العثور على الخلايا السرطانية وقتلها عند اعادة حقنها في المرضى. تبلغ تكلفته ٣٧٣ الف دولار.
٦١. زولقينسما Zolgensma
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في مايو ٢٠١٩ للأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين ويعانون من ضمور العضلات الشوكي بسبب طفرة في المورث SMN1.
genetherapynet.com
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في امريكا في مايو ٢٠١٩ للأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين ويعانون من ضمور العضلات الشوكي بسبب طفرة في المورث SMN1.
genetherapynet.com
٦٢. ويعمل Zolgensma عن طريق ادخال نسخة صحيحة من المورث SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية للمريض عن طريق الفيروس المصاحب لفيروس الادينو النوع المصلي ٩ (AAV9).
٦٣. زينتقلو Zynteglo
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في مايو ٢٠١٩ لعلاج فقر الدم (بيتا ثلاسيميا) للأفراد الذين تبلغ أعمارهم ١٢ عاماً أو اكثر والذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم بشكل منتظم.
ema.europa.eu
تم اعتماد هذا #العلاج_الجيني في اوروبا في مايو ٢٠١٩ لعلاج فقر الدم (بيتا ثلاسيميا) للأفراد الذين تبلغ أعمارهم ١٢ عاماً أو اكثر والذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم بشكل منتظم.
ema.europa.eu
٦٤. زينتقلو Zynteglo عبارة عن ناقل فيروسي (فيروس اللينتي) يستخدم لادخال نسخة سليمة من المورث المسؤول عن صنع الهيموغلوبين في الخلايا الجذعية من المريض والتي يتم إعادة حقنها للمريض حتى تبدأ في إنتاج خلايا دم حمراء سليمة يمكنها تصنيع الهيموغلوبين.
٦٥. تشكل الامراض الوراثية وبعض الامراض الاخرى كالسرطان وغيره في المملكة أحد أهم واكبر المشاكل الصحية التي يصعب علاجها حالياً مما يشكل عبئاً مالياً وصحياً كبيراً على الدولة والفرد.
٦٦. وعلى الرغم من وجود برامج فريدة وجيدة كبرنامج فحص ما قبل الزواج او فحص الأطفال حديثي الولادة بالاضافة الى مشروع الجينوم السعودي الا انها برامج وقائية وغير علاجية.
٦٧. لكن من الممكن الاستفادة من نتائج هذه البرامج لفهم مدى إنتشار ونوعية هذه الامراض في المملكة واستخدامها لتطوير صناعات التقنية_الحيوية محلياً بما يشمل مجالات مثل العلاج_الجيني والطب_الشخصي وغيرها من المجالات الاخرى.
٦٨. لذا فان علم الوراثة الدوائي او #العلاج_الجيني هما أحد أهم المجالات العلمية التي يجب ان تطرق وان يهتم بها محلياً وذلك بسبب الاحتاج الكبير وعدم توفر هذه الانواع من العلاجات محلياً او اقليمياً وغلاء الاسعار بالاضافة الى خصوصية بعض الامراض والتي قد لا تجذب اهتمام الشركات الدولية.
٦٩. كذلك فإن توطين وتطوير صناعات التقنية_الحيوية في المملكة سيسهم في ازدهار الابتكار المعرفي والتقني ذي القيمة العالية مما سيساعد بلاشك في التنوع الاقتصادي بعيداً عن الاعتماد على القطاع النفطي توافقاً مع رؤية السعودية ٢٠٣٠.
٧٠. أخيراً فمن الواجب الاهتمام بهذا القطاع الصناعي المهم كأحد اهم مجالات البحث_والتطوير في جامعاتنا وتبني وتسهيل إنشاء شركات التقنية_الحيوية وشركات البحث_والتطوير الناشئة لما في ذلك من أهمية في بناء وتوطين القدرات محلياً وتعزيز الأمن_الدوائي إضافة الى المكاسب الاقتصادية الكبيرة.
جاري تحميل الاقتراحات...